När biokemisten Jennifer Doudna doktorerade på 1990-talet var de flesta av hennes kollegor intresserade av DNA. Det var inte så konstigt: 1990 lanserade den amerikanska regeringen Human Genome Project, ett stort forskningsprojekt för att kartlägga människans fullständiga DNA-sekvens. DNA, med dess säregna dubbelspiralstruktur, var och är världens mest kända molekyl.
Men Jennifer Doudna intresserade sig i stället för DNA:s mindre omtalade släkting: RNA. Medan DNA är en passiv molekyl som håller sig till cellkärnan är RNA betydligt mer aktivt. För att den genetiska information som finns lagrad i DNA ska komma till användning överhuvudtaget behövs nämligen så kallad mRNA (messenger-RNA) som en mellanhand mellan cellkärnan och ribosomen, den del av cellerna där proteiner tillverkas. Om DNA:t utgör ritningen och ribosomen fabriken är RNA:t den livsviktiga budbäraren.
Att Doudna och andra forskare intresserade sig för RNA-baserade behandlingsmetoder banade i sin tur väg för några av de senaste årens största vetenskapliga genombrott. 2020 delade Jennifer Doudna och Emmanuelle Charpentier Nobelpriset i kemi för upptäckten av CRISPR/Cas9, ett system som använder ett slags RNA-molekyl för att klippa sönder exempelvis ett inkräktande virus DNA. Det innebär att CRISPR/Cas9 har enorm potential för att behandla allt från hiv till olika former av cancer, men den forskningen är ännu i sin linda.
Däremot har mRNA-teknik redan kommit till nytta i såväl Pfizer/BioNTechs som Modernas covid-19-vacciner. Dessa vacciner skiljer sig från traditionella vacciner eftersom de inte placerar genetiskt material från till exempel coronavirus inuti en modifierad version av ett annat virus, utan i stället skickar specifika instruktioner via mRNA direkt till våra celler. En stor fördel med mRNA-vaccinerna är att de är så anpassningsbara: det går att ersätta en mRNA-sekvens med en ny inom loppet av några veckor. Det är således bara att ”klippa och klistra” när nya mutationer av ett virus uppstår.
Dessa innovationer förändrar förutsättningarna för att bekämpa virus och andra sjukdomar i grunden. Redan nu förbereder sig BioNTech för att utveckla ett mRNA-baserat vaccin mot malaria, en av världens dödligaste sjukdomar. Enligt Uğur Şahin och Özlem Türeci – det äkta paret bakom Pfizer/BioNTechs covid-19-vaccin – kan en tredjedel av alla nya läkemedel vara mRNA-baserade om 15 år.
En konsekvens av denna bioteknologiska omvälvning är att vi kanske inte ens kommer att behöva förlita oss på vacciner i framtiden. Att ha vaccin som är enkla att anpassa är en stor fördel för att bemöta en pandemi, men det vore ännu bättre att ha tillgång till behandlingar som kan förstöra virus direkt.
Det är här CRISPR-tekniken, som ofta beskrivs som en gensax, kommer in. Med samma verktyg som bakterier har använt i miljontals år skulle människor kunna bli av med virus utan att immunförsvaret behöver triggas. I labbmiljö har Jennifer Doudna och hennes kollegor utvecklat system som kan förstöra i stort sett vilket virus som helst, men svårigheten just nu är att få det att fungera i människokroppen.
Hur många av forskarnas förhoppningar som infrias återstår att se. Men utvecklingen av RNA-baserade behandlingar, som coronapandemin bara har snabbat på, utgör inget mindre än en vetenskaplig revolution.
Det här är tredje delen i ledarsidans jul- och nyårsserie. Tidigare har ni kunnat läsa Patrik Oksanen om säkerhetspolitikens orosmoln (27/12) och Caroline von Seth om skoldebattens framtid (28/12).